FDA aprova novo tratamento para Alzheimer, donanemab da Eli Lilly

A Food and Drug Administration aprovou na terça-feira um novo tratamento para Alzheimer chamado donanemab, abrindo caminho para a terceira adição a uma nova classe de medicamentos que visa retardar o declínio cerebral em pacientes que enfrentam os estágios iniciais da doença.

Com a marca Kisunla da farmacêutica Eli Lilly, a aprovação do donanemab ocorre após anos de contratempos e atrasos na comercialização do tratamento experimental para Alzheimer, apesar de resultados promissores de ensaios clínicos.

Eli Lilly diz que o medicamento estará disponível semanas após a aprovação.

A FDA anteriormente recusou O pedido de aprovação acelerada da Eli Lilly no ano passado, citando preocupações sobre seus dados de segurança a longo prazo. Depois que a Eli Lilly apresentou mais dados ao FDA, a empresa disse que espera que a agência decida sobre a aprovação até o final de março.

Essa decisão foi atrasado depois que a FDA agendou um comitê consultivo para lutar com questões sobre as questões de segurança do medicamento e como a eficácia foi medida em seus testes. Ele painel finalmente votou por unanimidade no mês passado para permitir que os benefícios do medicamento superassem os seus riscos, para pacientes nos estágios iniciais da doença de Alzheimer.

Como funciona o donanemabe?

Donanemab faz parte de uma classe de tratamentos para Alzheimer chamados anticorpos monoclonais anti-amilóides, que atuam para combater o acúmulo de uma proteína no cérebro chamada placa amilóide, que tem sido associada à doença de Alzheimer.

O anticorpo em donanemabe tem como alvo placas amilóides que se acumularam nos pacientes ao se ligarem e serem removidos do cérebro.

Os pacientes nos ensaios da Eli Lilly receberam infusões intravenosas de donanemab durante cerca de meia hora a cada quatro semanas. Dependendo dos exames cerebrais que mediram os níveis de amiloide no cérebro, os pacientes conseguiram parar de tomar o medicamento já aos seis meses.

Em seus testesa empresa diz Quase metade dos pacientes conseguiu eliminar significativamente a amiloide cerca de um ano após tomar o medicamento. Os pacientes não observaram qualquer “rebote da placa amilóide” durante o ano após a conclusão do tratamento.

O único outro tratamento para Alzheimer que funciona de forma semelhante no mercado é o lecanemab, chamado Leqembi pelas farmacêuticas Eisai e Biogen. Um medicamento mais antigo chamado aducanumabe (comercializado como Aduhelm) da Biogen foi interrompido em janeiro.

Além da eficácia, a Eli Lilly também apresentou outras razões pelas quais os pacientes podem escolher o seu medicamento em vez do lecanemab.

As infusões de donanemabe são mais curtas e menos frequentes. Os participantes do ensaio também conseguiram parar de usar o medicamento depois que a placa amilóide foi eliminada, “o que pode resultar em custos mais baixos de tratamento e menos infusões”, disse um porta-voz da empresa.

Quanto vai custar o tratamento?

A Eli Lilly diz que será lançado com um preço de tabela de US$ 32 mil por 12 meses de tratamento, embora o custo real dependa de quanto tempo os pacientes tomam o medicamento. No ano passado, Eisai defendido seu preço de tabela de US$ 26.500 por ano quando lançou as vendas do Leqembi.

Mas a maioria dos pacientes também não paga o preço de tabela completo dos medicamentos prescritos. Para pacientes com Medicare Parte B, os Centros de Serviços Medicare e Medicaid disseram que o donanemab será coberto da mesma forma que cobre lecanemabe (Leqembi), com pacientes pagando cosseguro de 20% depois de cumprir sua franquia. Esses pacientes devem obter a medicação de médicos credenciados. em um estudo coleta de dados que rastreiam sua eficácia.

“O CMS está empenhado em ajudar as pessoas a obter acesso oportuno aos tratamentos e a melhorar os cuidados para as pessoas com doença de Alzheimer e suas famílias”, disse um porta-voz do CMS.

A Eli Lilly disse em um comunicado: “A capacidade de completar o tratamento após um curso de terapia de duração limitada, juntamente com infusões de 30 minutos uma vez por mês, pode resultar em custos diretos mais baixos para o paciente e menos infusões em comparação com outras terapias direcionadas à amiloide.

Quão eficaz foi o tratamento para os sintomas de Alzheimer?

A Eli Lilly mediu a eficácia do donanemab principalmente por escalas de classificação projetado para medir o comprometimento cognitivo e funcional causado por sintomas de demência em pacientes com estágios iniciais da doença de Alzheimer.

Em comparação com pacientes que receberam apenas placebo, a Eli Lilly ditado aqueles que receberam o medicamento viram seu declínio diminuir em até 22% 76 semanas após o início das infusões de donanemabe.

“É importante ressaltar que a magnitude do impacto nesses desfechos clínicos atende, e em vários aspectos excede, as aprovações prévias para demonstração de benefício clínico e eficácia”, disse a empresa sobre os resultados em um comunicado. documento informativo entregue ao painel da FDA.

A empresa afirma que isso resultou no prolongamento efetivo do tempo necessário até que os pacientes evoluíssem para o próximo estágio da doença de Alzheimer.

Quais são os efeitos colaterais do donanemabe?

Os rótulos de todos os tratamentos anti-amilóides aprovados pela FDA até à data para a doença de Alzheimer já trazem uma aviso em caixa sobre “anormalidades de imagem relacionadas à amiloide” que podem aparecer em exames de ressonância magnética.

Embora estas anomalias geralmente não causem sintomas, têm sido associadas a problemas raros mas graves em alguns pacientes, tais como problemas de função cerebral e convulsões.

Estas anomalias foram observadas em cerca de um quarto dos participantes nos ensaios com donanemab da Eli Lilly. Pelo menos cinco mortes foram relatadas em pacientes que receberam donanemabe com esses tipos de anormalidades, principalmente por hemorragias cerebrais.

Eli Lilly diz seus ensaios com donanemab testaram o medicamento em pacientes mais difíceis de tratar do que outros tratamentos estudados na mesma época. Isso significa que o estudo incluiu participantes mais velhos, bem como aqueles com um gene chamado APOE ε4, que pode aumentar o risco de Alzheimer, bem como dessas anormalidades.

Cerca de 1 em cada 10 participantes do estudo que tomaram donanemab também experimentaram uma reação à infusão, em comparação com 0,5% dos participantes que receberam placebo. Os sintomas mais comuns incluem calafrios, vermelhidão da pele, náusea, dificuldade em respirar, dor de cabeça e dor no peito.

Aproximadamente 3% dos participantes tratados com donanemab desenvolveram hipersensibilidade à infusão, incluindo 0,3% que tiveram uma reação alérgica grave.